طبیب من

کد خبر: 3353
تاریخ انتشار: ۲ام خرداد ۱۳۹۶ , ۱۵:۱۸
ژن‌درمانی را می‌توان روش درمان آزمایشگاهی برای بعضی از بیماری‌ها بدون نیاز به جراحی و داروهای مرسوم عنوان کرد.

به گزارش خبرنگار طبیب من در بخش «سبک زندگی»؛ ژن‌درمانی روش آزمایشگاهی برای درمان بعضی از بیماری‌ها بدون استفاده از داروهای مرسوم یا جراحی است. ژن‌درمانی به معنی جایگزین کردن ژن معیوب با نسخه سالم آن است. گاهی اوقات اشخاص به یک بیماری مبتلا می‌شوند به این دلیل که آنها با ژنی به دنیا می‌آیند که توانایی تولید پروتئینی لازم برای بدن را ندارد.

ژن درمانی به دانشمندان این امکان را می‌دهد تا ژن سالم را وارد DNA فرد کنند. به صورت تئوری، پس از تولید پروتئین مورد نیاز بدن، بیماری برطرف می‌شود.

***ژن درمانی چگونه کار می‌کند؟

در ژن درمانی معمولا از ویروس‌های دستکاری شده و سفارشی برای وارد کردن ژن سالم به بدن شما استفاده می‌شود. ویروس‌ها این کار را با آلوده کردن سلول‌ها و وارد کردن ماده ژنتیک خود به درون DNA سلول‌های بدن شما انجام می‌دهند. با این ترفند سلول به یک کارخانه تولید ویروس تبدیل می‌شود.
در ژن درمانی دانشمندان ژن انتخابی را درون ماده ژنتیک ویروس‌ها قرار می‌دهند و پس از آن سلول‌های فرد را آلوده می‌کنند؛ اما نگران نباشید این آلودگی خطرناک نیست.

بیماری‌‌هایی که به وسیله ژن‌درمانی بهبود می‌یابند

اگرچه FDA (سازمان غذا و دارو آمریکا) هیچ ژن‌درمانی را تایید نکرده است، شما هنوز هم می‌توانید یکی از انواع آن را از طریق کارآزمایی بالینی دریافت کنید. مطالعه بر روی ده‌ها تن برای بررسی بیماری‌های نادر در حال انجام است.
در اروپا، کمبود لیپوپروتئین لیپاز (بیماری که در آن بدن فرد نمی‌تواند مولکول‌های چربی را بشکند)، اولین بیماری بود که درمان آن به وسیله ژن درمانی در سال ۲۰۱۲ مورد تایید قرار گرفت.
یکی دیگر از موارد ژن درمانی، درمان نقص ایمنی شدید مرکب است (که نمونه بارز آن بیماری بدن حبابی است) که کارشناسان در نظر دارند آن را در اروپا گسترش دهند.
همچنین نتایج امیدبخش در آزمایشات برای سایر بیماری‌ها از قبیل هموفیلی، برخی از علل نابینایی، نقص سیستم ایمنی و دیستروفی عضلانی گزارش شده است.
***آیا ژن درمانی بی‌خطر است؟

ایمنی یکی از اولویت‌های اصلی در مطالعات بالینی است. در مورد ژن درمانی این مطالعات کمک شایانی کرده است.
نگرانی‌ها در مورد ایمنی ژن درمانی باعث توقف کامل آن در سال ۱۹۹۹ شد. یک داوطلب نوجوان برای یک کارآزمایی بالینی طی آزمایش در گذشت.
دانشمندان دریافتند که سیستم ایمنی او به شدت علیه ویروسی که برای درمان استفاده شده بود واکنش داده است.
یک سال بعد، بعضی از مردم در فرانسه در مورد لوسمی مورد آزمایش قرار گرفتند. درس سخت گرفته شده از اقدامات اولیه منجر به ایجاد مقررات سختگیرانه‌تری در مورد ایمنی این روش شد. از آن به بعد محققان راهی را برای استفاده از ویروس‌ها یافتند تا ماده ژنتیکی را بدون مزاحمت سیستم ایمنی شما درون بدنتان قرار دهند. آنها همچنین دستورالعمل‌های دقیقی را توسعه دادند که از نزدیک داوطلبان مطالعه در مورد عوارض جانبی مورد بررسی قرار گیرند.

***این روش چه میزان موفق بوده است؟

در مورد دیستروفی عضلانی، بررسی‌ها در سال ۲۰۱۶ چندین یافته امیدوارکننده را کاملا برجسته می‌کند.
محققان در سال ۲۰۱۳ اعلام کردند که یک فرم از لوسمی در ظرف چند روز در تعداد انگشت‌شماری از مردم درمان شد.
گفتنی است؛ مطالعات در مورد هموفیلی و عارضه «رتینیت پیگمنتوزا» (retinitis pigmentosa) که یکی از دلایل نابینایی محسوب می‌شود، دلگرم کننده بوده است. اما در بعضی از موارد سیستم ایمنی افراد شروع به واکنش دادن علیه ویروس می‌کند و اثرات ژن درمانی متوقف می‌شود. این در حالی است که سایر آزمایشات امیدوارکننده نبوده است.
یک بررسی بر روی نارسایی احتقانی قلب منجر به نتایج مطلوبی در این راستا نشد.

چشم‌انداز ژن درمانی

دانشمندان در این زمینه امیدوار و در عین حال محتاط هستند مخصوصا با توجه به تاریخچه آشفته این علم. برخی پروسه های درمانی حتی پس از تایید، هزینه بالایی دارند. برای مثال دارویی که برای درمان در اروپا مورد تایید قرار گرفته هزینه‌ای حدود یک میلیون دلار برای هر درمان در پی دارد.
دانشمندان برای اولین بار تصور می‌کنند که توانسته‌اند نظر کارشناسان سازمان غذا و داروی آمریکا را در خصوص داروی SPK-RPE65 جلب کنند. این دارو اغلب تحت عنوان voretigene neparvovec شناخته می‌شود که قرار است برای درمان برخی از بیماری‌های چشمی استفاده شود.

حال باید منتظر ماند تا دید این دارو در سال ۲۰۱۷ مورد تایید FDA قرار می‌گیرد یا خیر.

منبع: WebMD

انتهای پیام/